Genų terapija
Genų terapija - tai veikiančio geno įdiegimas asmeniui, turinčiam pažeistą geną. Europos Komisija patvirtino šį metodą vienam konkrečiam gydymui. Glybera produktui gydyti naudojamas virusas, kuriuo raumenų ląstelės užkrečiamos veikiančia geno kopija. Europos Komisija suteikė "Glybera" rinkodaros leidimą, o tai reiškia, kad jis gali būti parduodamas visoje ES.
Vienas iš milijono žmonių turi pažeistų lipazės geno, reikalingo riebalams skaidyti, kopijų. Riebalai kaupiasi kraujyje, todėl atsiranda kasos skausmas ir uždegimas (pankreatitas). Tai pavojinga gyvybei. Iki šiol vienintelis būdas įveikti šią ligą - labai mažai riebalų turinti dieta.
Taip naudojamas virusas yra vektorius. Tai reiškia, kad jis yra nešiotojas; genas buvo įterptas į viruso genomą ir virusas jį įterpia į žmogaus ląsteles. Šis metodas vadinamas transfekcija. Šis metodas skiriasi nuo genų išstūmimo metodo, kuriam nenaudojamas virusinis vektorius.
Genų terapija naudojant adenovirusinį vektorių. Naujas genas įterpiamas į virusą, kuris vėliau įterpiamas į žmogų. Jei gydymas bus sėkmingas, naujasis genas sukurs veikiantį fermentą, kuris gydys ligą.
Kinija
Kinija buvo pirmoji šalis, 2003 m. patvirtinusi komercinę genų terapijos gamybą. Ši genų terapija skirta galvos ir kaklo plokščialąstelinei karcinomai (HNSCC) - vėžiui, kuris Kinijoje sudaro 10 proc. visų naujų vėžio atvejų. Kasmet Kinijoje vėžiu suserga 2,5 mln. naujų pacientų.
Pirmoji pasaulyje komercinė genų terapija, parduodama "Gendicine" prekės ženklu, taip pat naudoja virusą, kad įterptų geną į žmogaus genomą.
Praeitis
Apie genų terapijos galimybę pradėta kalbėti iškart, kai tik buvo sužinota apie DNR ir RNR vaidmenį. Pirmoji konkreti publikacija pasirodė 1972 m.
Ateitis
Šiuo metu bandoma daug daugiau genų terapijos rūšių. Akivaizdu, kad ateityje klinikinėje medicinoje bus daugybė įvykių: DNR sekos analizė > nustatyti pažeistus genus > ištaisyti genus taikant genų terapiją arba genų išstūmimą. Kartais kyla problemų dėl šalutinio poveikio; jos gali būti nustatomos bandymų etape. Dabar yra duomenų bazė, kurioje išvardyti visi žinomi klinikiniai tyrimai.
Klausimai ir atsakymai
K: Kas yra genų terapija?
A: Genų terapija - tai procesas, kurio metu į paciento organizmą įterpiamas veikiantis genas, pakeičiantis pažeistą geną.
K.: Kokį produktą Europos Komisija patvirtino genų terapijai?
A.: Europos Komisija genų terapijai patvirtino produktą "Glybera".
K: Kaip "Glybera" gydo genetinį sutrikimą?
A.: Glybera naudoja virusą, kad užkrėstų raumenų ląsteles veikiančia geno kopija, skirta genetiniam sutrikimui gydyti.
K: Kas yra lipazės genas ir kodėl jis svarbus?
A.: Lipazės genas yra genas, reikalingas riebalams skaidyti. Jis svarbus, nes dėl pažeistų geno kopijų kraujyje gali kauptis riebalai, dėl to gali kilti pankreatitas, kuris yra pavojingas gyvybei.
K: Kokį metodą "Glybera" naudoja genų terapijai?
A: "Glybera" naudoja transfekcijos metodą, kai virusinis vektorius įterpia geną į žmogaus ląsteles.
K: Kas yra virusinis vektorius?
A.: Virusinis vektorius - tai nešiklis, pernešantis genetinę medžiagą į ląsteles.
K: Kuo transfekcijos metodas skiriasi nuo genų išstūmimo metodo?
A.: Transfekcijos metodas apima virusinio vektoriaus naudojimą, kad būtų įterpta veikianti geno kopija, o genų išstūmimo metodas nenaudoja virusinio vektoriaus. Genų išstūmimo technikos tikslas - pašalinti arba išjungti geną.
